A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou nesta quinta-feira, 13, o registro do medicamento Duvyzat (givinostate), indicado para pacientes com distrofia muscular de Duchenne (DMD), doença degenerativa rara que causa fraqueza muscular progressiva e incapacitante a longo prazo.
O novo remédio é indicado para crianças com idade igual ou superior a 6 anos, em tratamento concomitante com corticosteroides. Uma vez que a condição surge na infância, detectá-la precocemente e iniciar o tratamento multidisciplinar com rapidez é fundamental para o controle da doença.
Segundo a Anvisa, os estudos clínicos que embasaram a aprovação do Duvyzat demonstraram que o medicamento é capaz de retardar a progressão da DMD. O principal benefício observado foi a desaceleração da perda de capacidade motora, que foi medida pelo tempo para subir quatro degraus com preservação da função muscular.
Pacientes que receberam o medicamento tiveram uma perda de função “significativamente menor em comparação com aqueles que usaram apenas o tratamento padrão, à base de corticoide”, segundo a agência.
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Termo de compromisso
O medicamento já foi aprovado como tratamento para a DMD em diversos países da União Europeia, Estados Unidos e Reino Unido. Mas, por ser um produto novo, a Anvisa afirma que “ainda existem incertezas acerca do uso do Duvyzat no tratamento da DMD, especialmente a respeito da eficácia clínica de longo prazo“.
Por isso, explica o órgão, foi firmado um Termo de Compromisso entre a Anvisa e a Empresa Multicare Pharmaceuticals Ltda., responsável pelo fármaco.
“O Termo de Compromisso permite que o produto chegue ao mercado para acesso ao tratamento enquanto novos estudos continuam gerando evidências sobre seus benefícios e riscos de longo prazo. O uso desse recurso é comum em situações de doenças graves e sem alternativas terapêuticas adequadas“, afirmou a Anvisa, em comunicado.
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A análise levou em consideração a Resolução da Diretoria Colegiada (RDC) 205/2017, que estabelece procedimentos especiais para o registro de novos medicamentos para tratamento, diagnóstico ou prevenção de doenças raras, como é o caso da DMD, que afeta 1 a cada 5 mil crianças do sexo masculino nascidas vivas.
A condição afeta principalmente meninos e estima-se que, a cada ano, 700 pessoas são diagnosticadas com a doença no Brasil. Os primeiros sinais costumam aparecer entre os 2 e 5 anos de idade e incluem dificuldade para correr, pular ou levantar do chão. A maioria dos pacientes perde a capacidade de andar por volta dos 12 anos de idade.
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A Anvisa informa que o tempo de avaliação do medicamento foi de 273 dias, além de 55 dias em exigência técnica, período em que a empresa precisa esclarecer questionamentos levantados pelo órgão em relação à qualidade, segurança e eficácia dos produtos.
Agora, após a aprovação, a empresa deverá solicitar à Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED) a definição do preço máximo do remédio para o Brasil.
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O prazo para inclusão do Duvyzat no mercado depende da empresa detentora do registro. “De todo modo, a RDC 205/2017 define que o medicamento deve ser comercializado em até 365 dias, contados da data de publicação do registro”, afirma o órgão.
O Duvyzat é líquido e deve ser tomado por via oral, duas vezes ao dia. A recomendação médica depende de cada caso e leva em conta o peso do paciente.